本药为1957年由Duschinsky等合成，为嘧啶抗代谢类药物。5-FU本身并无抗癌作用，在体内需转变为5-氟-2-脱氧尿苷单磷酸而起作用。FdUMP抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶，从而阻止尿嘧啶脱氧核苷酸转变成胸腺嘧啶脱氧核苷酸，影响细胞内DNA的合成。本药为细胞周期特异性药物，对各期增殖细胞都有杀伤作用，并对G1/S边界有延缓作用。半衰期为10-20分钟，主要在肝脏分散代谢。其副作用为骨髓抑制引起白细胞、血小板减少，停药后2-3周可恢复。此外，还可出现食欲不振、恶心、呕吐和腹泻等胃肠道反应。

    （二）呋喃氟尿嘧啶

    本药为1966年由Hiller等合成的5-FU衍生物，口服后主要在空肠和回肠吸收，经门静脉抵达肝脏。不但在肝细胞中经细胞色素P-450微粒体酶系统分解为5-FU，而且也通过局部组织的可溶性酶分解为5-FU而起作用。因而应用FT-207后分解的5-FU并不全部经血特环而达靶组织起作用，副作用较5-FU为轻，但疗效较高。

    1978年藤井节朗等发现FT-207与尿嘧啶按分子量1∶4比例混合口服，肿瘤内5-FU浓度显著增高，增强了FT-207的抗癌效果。这一增效作用是由于5-FU转变为F-dUMP的磷酸化作用增加。FT-207和尿嘧啶混合物的商品名为UFT。

    （三）自力霉素

    1955年从Streptomyces caepitosus的培养液中提取的一种具有抗肿瘤作用的抗生素。本药与DNA发生交叉联结，并可使DNA解聚，抑制细胞DNA复制，为细胞周期非特异性药物。本品抗癌谱较广，作用迅速，但毒性较大。主要副作用为骨髓抑止，可引起白细胞和血小板减少，持续时间较长，一般于停药后2-4周可恢复。

    （四）阿霉素

    为1967年意大利的Farm Italia研究所从Streptomyces peucetius var caesius的培养液中提取出，其化学结构与正定霉素相似。其抗癌谱广，治疗指数较高，为细胞周期非特异性药物。本药为肝脏代谢和胆道排汇，故肝功能减退者可产生严重毒性，应减速量应用。本品对心脏有较强毒性，毒性的出现与总剂量有关。如总剂量在400毫克/米2则易影响心脏而出现心力衰竭。其他副作用为白细胞和血小板减少以及贫血。

    （五）亚硝脲类

    亚硝脲类药物为细胞非特异性药物，属烷化剂。CCNU为口服药，具脂溶性。口服吸收迅速，能透过血脑屏障。其副作用主要为延缓性骨髓抑制。血小板的下降多在服药后3-5周出现，而白细胞的减少在血小板下降后1-2周发生，停药后可恢复；同时可有食欲不振、恶心和呕吐等胃肠道作用。因为可出现延缓性肝、肾功能损伤，肝、肾功能不全者慎用。

    BCNU亦为脂溶性药物，可供静脉滴注。本药能透过血脑屏障，给药后1小时即可进入脑中。BCNU与蛋白质结合后缓慢释放，故作用持久，并产生延缓性毒性。

    ACNU的特点为能溶解于水，可静脉或动脉注射。其副作用与CCNU和BCNU相同。

    （六）阿糖胞苷

    本药为嘧啶类抗代谢药物，需先经磷酸化成为活性型方能起作用，抑制DNA聚合酶和干扰DNA的Ara-C为细胞周期特异性药物，主要作用于S期，并对G1/S、S/G2边界有延缓作用。由于本药口服吸收较少，须静脉滴注方能发挥疗效。副作用主要为骨髓抑制、胃肠道反应如恶心、呕吐等，偶可引起肝功能异常。